PKU（フェニルケトン尿症）治療の基本は、食事療法（低タンパク食と治療用
ミルク）です。
しかし、
- 食事療法のみでは治療が困難な場合
- お薬によって血中のフェニルアラニン値の低下が確認された場合
には、食事療法とお薬を組み合わせて治療を行うことがあります※。
※お薬を使用して治療する場合は、お薬の効果や安全性を確認する必要があります。主治医や担当薬剤師にご相談ください。
PKUに対する治療薬
天然型テトラヒドロビオプテリン製剤
およびその前駆体
（内服薬）
生体内に存在する補酵素（天然型テトラヒドロビオプテリン）およびその前駆体を化学的な方法で合成し、製剤化したお薬です。
ペグバリアーゼ（遺伝子組換え）製剤
（皮下注射）
※小児等を対象とした臨床試験は実施していません。
フェニルアラニンを分解する酵素（フェニルアラニンアンモニアリアーゼ）が血中で安定するように製剤化したお薬です。
