天然型テトラヒドロビオプテリン製剤
一部のPKUの子どもたちには天然型テトラヒドロビオプテリン製剤という生体内の補酵素を製剤化したお薬でフェニルアラニンの値を下げることができます。
天然型テトラヒドロビオプテリン製剤とは？
天然型テトラヒドロビオプテリン製剤はPKUの治療薬です。この治療剤は体内にあるフェニルアラニン代謝酵素の働きを助けます。
フェニルアラニン代謝酵素の役割は？
フェニルアラニン代謝酵素はフェニルアラニンを代謝し他のアミノ酸に変える働きをしています。PKUの子どもたちはこの酵素の働きが弱く、フェニルアラニンが代謝されず血中に蓄積されます。
天然型テトラヒドロビオプテリン製剤はどのように働くのですか？
PKUの子どもたちはフェニルアラニンを代謝する酵素の働きが十分ではありません。一部のPKUの子どもたちは天然型テトラヒドロビオプテリン製剤を服用するとフェニルアラニン代謝酵素の働きが活性化し、フェニルアラニンが代謝され（他のアミノ酸に変わり）、血中のフェニルアラニンが低下することがわかってきました。PKUと診断された子どもたちの約3割に天然型テトラヒドロビオプテリン製剤が有効であると考えられています。この治療剤が効くかどうかは主治医にご相談ください。
